La décision thérapeutique est fondée sur la clinique, les éléments pronostiques et la catégorisation « versant myéloprolifératif ou myélodysplasique » (cf. tableau 3). Une allogreffe est à considérer chez les patients présentant des facteurs pronostiques défavorables (CPSS intermédiaire 2 ou élevé). Au sein du groupe 1 (risque CPSS faible/intermédiaire 1), la stratégie consiste plutôt à gérer les cytopénies et/ou les symptômes liés à la myéloprolifération.
Tableau 3 : stratégie thérapeutique dans les LMMC
| Groupe 1 : risque CPSS faible/intermédiaire 1 | Groupe 2 : risque CPSS intermédiaire 2/élevé | |
| LMMC variante dysplasique (GB < 13 G/L) | – Anémie : Agent stimulant l’érythropoïèse – Thrombopénie : agonistes des récepteurs à la thrombopoïétine (eltrombopag ou Revolade®) | Allogreffe ? Hypométhylants |
| LMMC variante proliférative (GB ≥ 13 G/L) | – Signes généraux : inhibiteurs de JAK ? – Myéloprolifération : hydroxyurée | Allogreffe ? Cytoréduction ? Hypométhylants ? |
La prise en charge d’un patient atteint de LMMC myélodysplasique est assez simple car l’azacytidine dispose d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) dans cette indication.
Chez les patients ayant une forme myéloproliférative de LMMC, l’hydroxyurée (Hydréa®) s’est imposée, mais il n’y a pas de consensus sur le seuil de leucocytes au-delà duquel le traitement doit être instauré.
Enfin, de nouvelles molécules sont en développement dans les LMMC et devraient prochainement venir étoffer l’arsenal thérapeutique : inhibiteurs de l’apoptose (venoteclax), inhibiteurs de JAK (ruxolitinib), anticorps monoclonaux et dérivés (tagrasofusp).
In fine, la LMMC est une maladie rare, dont il importe de faire le diagnostic. En effet, bien que difficile à soigner, elle bénéficie aujourd’hui de perspectives thérapeutiques encourageantes.
En pratique au laboratoire, les biologistes doivent alerter les cliniciens en présence d’une monocytose supérieure à 1 G/L persistant plus de 3 mois, par un commentaire sur les comptes rendus.
